قالت خدمة الصحة الوطنية في إنجلترا (NHS England) إن أول علاج جديد لمرض فقر الدم المنجلي (Sickle Cell Disease) منذ 20 عاما سيساعد في إبقاء آلاف الأشخاص خارج المستشفى خلال السنوات الثلاث المقبلة، وذلك وفق تقرير للبي بي سي. فما تفاصيله؟

ما العقار الجديد؟

اسم العقار الجديد العلمي هو "كريزانليزوماب" (Crizanlizumab)، وتصنّعه شركة "نوفارتيس" (Novartis)، تحت الاسم التجاري "أداكفيو" (ADAKVEO).

كيف يتم إعطاء كريزانليزوماب؟

كريزانليزوماب يتم إعطاؤه في الوريد، ويمكن تناوله بمفرده أو مع العلاج القياسي وعمليات نقل الدم المنتظمة.

 ما تأثير كريزانليزوماب؟

في إحدى التجارب عانى المرضى الذين تناولوا كريزانليزوماب من نوبة الخلايا المنجلية 1.6 مرة في السنة بالمتوسط، مقارنة بما يقرب من 3 مرات دون هذا العلاج.

ما نوبة الخلايا المنجلية؟

نوبات الخلايا المنجلية (Sickle-Cell Crisis) هي نوبات مؤلمة يمكن أن تتطلب علاجا في المستشفى وتؤدي إلى مضاعفات صحية أخرى، وتنتج عن خلايا الدم الحمراء التي تكون على شكل منجل والتي تسد الأوعية الدموية الصغيرة.

ما أهمية العلاج؟

قالت جمعية الخلايا المنجلية الخيرية إن العلاج الجديد جلب "أملا جديدا" للأشخاص الذين يعيشون مع أكثر حالات الدم الوراثية شيوعا في العالم.

من جهتها قالت أماندا بريتشارد، الرئيسة التنفيذية لهيئة الخدمات الصحية الوطنية: "في اللحظة التي يأتي فيها دواء جديد تمت الموافقة على استخدامه، فإن مهمتنا هي التأكد من أنه يمكننا عقد صفقة لضمان أنه في متناول الجميع وإخراجها في أسرع وقت ممكن".

تجدر الإشارة إلى أن إدارة الغذاء والدواء الأميركية FDA كانت قد وافقت في 2019 على كريزانليزوماب لتقليل تكرار أزمات انسداد الأوعية (vaso-occlusive crises) (VOCs) لدى البالغين والأطفال المرضى الذين تتراوح أعمارهم بين 16 عامًا فما فوق، المصابين بمرض الخلايا المنجلية.

ما طبيعة مرض فقر الدم المنجلي؟

مرض فقر الدم المنجلي هو مجموعة من اضطرابات خلايا الدم الحمراء الموروثة، مع وجود مشكلة في هيموغلوبين الدم. وذلك وفقا لميدلاين بلاس التابعة للمكتبة الوطنية للصحة في الولايات المتحدة الأميركية.

الهيموغلوبين هو بروتين موجود في خلايا الدم الحمراء يحمل الأكسجين إلى جميع أنحاء الجسم. وفي فقر الدم المنجلي يتكون الهيموغلوبين على شكل قضبان صلبة (Stiff Rods) داخل خلايا الدم الحمراء، وهذا يغير شكل خلايا الدم الحمراء. ومن المفترض أن تكون الخلايا على شكل قرص، لكن هذا يغيرها إلى شكل هلال أو منجل.

والخلايا منجلية الشكل ليست مرنة ولا يمكنها تغيير شكلها بسهولة، وينفجر الكثير منها أثناء تحركها عبر الأوعية الدموية. وعادة ما تعيش الخلايا المنجلية من 10 إلى 20 يوما فقط، بدلا من 90 إلى 120 يوما الذي تعيشها خلايا الدم الحمراء الطبيعية.

وقد يواجه جسمك صعوبة في تكوين خلايا جديدة كافية لتحل محل الخلايا التي فقدتها. لهذا السبب، قد لا يكون لديك ما يكفي من خلايا الدم الحمراء. وهذه حالة تسمى فقر الدم، ويمكن أن تجعلك تشعر بالتعب.

ويمكن أن تلتصق الخلايا المنجلية أيضا بجدران الأوعية، مما يتسبب في انسداد يؤدي إلى إبطاء تدفق الدم أو إيقافه. وعندما يحدث هذا، لا يمكن للأكسجين الوصول إلى الأنسجة المجاورة.

ويمكن أن يتسبب نقص الأكسجين في حدوث نوبات من الآلام الشديدة والمفاجئة (Crises). ويمكن أن تحدث هذه الهجمات دون سابق إنذار. وإذا حدث لك نوبة ما منها، فقد تحتاج إلى الذهاب إلى المستشفى لتلقي العلاج.

ما سبب مرض فقر الدم المنجلي؟

سبب داء فقر الدم المنجلي هو جين معيب يسمى جين الخلية المنجلية. ويولد الأشخاص المصابون بالمرض بجينين من الخلايا المنجلية، واحد من كلا الوالدين.

وإذا ولدت بجين واحد من الخلايا المنجلية، فإنها تسمى سمة الخلية المنجلية. ويتمتع الأشخاص المصابون بسمة الخلية المنجلية بصحة جيدة بشكل عام، لكن يمكنهم نقل الجين المعيب إلى أطفالهم.

ما أعراض مرض فقر الدم المنجلي؟

يبدأ الأشخاص المصابون بداء الكريات المنجلية تظهر عليهم علامات المرض خلال السنة الأولى من العمر، عادة في حوالي 5 أشهر من العمر. وقد تشمل الأعراض المبكرة لفقر الدم المنجلي:

• تورم مؤلم في اليدين والقدمين.
• التعب أو الانزعاج.
• لون الجلد المصفر أو اصفرار بياض العينين (اليرقان).

وتختلف تأثيرات داء الكريات المنجلية من شخص إلى آخر ويمكن أن تتغير بمرور الوقت. ويرتبط معظمها بمضاعفات المرض، وقد تشمل:

• الألم الشديد.
• فقر الدم.
• تلف الأعضاء.
• الالتهابات.

ما علاجات مرض فقر الدم المنجلي؟

العلاج الوحيد لفقر الدم المنجلي هو زرع نخاع العظام أو زرع الخلايا الجذعية، ونظرا لأن عمليات الزرع يمكن أن تكون لها آثار جانبية خطيرة، فعادة ما يتم استخدامها فقط في الأطفال المصابين بفقر الدم المنجلي الشديد. ولكي تنجح عملية الزرع، يجب أن يكون نخاع العظم متطابقا تماما، وعادة ما يكون أفضل متبرع هو الأخ أو الأخت.

هناك علاجات يمكن أن تساعد في تخفيف الأعراض وتقليل المضاعفات وإطالة العمر:

• المضادات الحيوية لمحاولة منع الالتهابات عند الأطفال الأصغر سنا.
• مسكنات للألم الحاد أو المزمن.
• "هايدروكسي يوريا" (Hydroxyurea)، وهو دواء ثبت أنه يقلل أو يمنع العديد من مضاعفات مرض فقر الدم المنجلي، ويزيد من كمية الهيموغلوبين الجنيني (Fetal Hemoglobin) في الدم. وهذا الدواء ليس مناسبا للجميع.
• عمليات نقل الدم لعلاج فقر الدم الوخيم.